Adjuvant S-1 vs. observation for resected biliary tract cancer：5-year follow-up of the JCOG1202/ASCOT. 胆道癌根治性切除术后 S-1辅助治疗 vs 观察：JCOG1202/ASCOT研究5年随访 S-1，口服类氟尿嘧啶衍生物，用于术后辅助治疗胆道癌（BTC）可显著改善患者总生存期（OS）（HR：0.694，P=0.008，3年OS率：67.6% vs. 77.1%）（2023 Lancet）。本研究基于JCOG1202/ASCOT研究5年随访进一步更新了疗效数据。 ASCOT研究主要纳入标准如下：年龄20~80岁；经组织学确认的肝外胆管癌、胆囊癌、壶腹癌或肝内胆管癌；实现R0或R1切除，患者随机（1∶1）分配至接受观察或S-1治疗组。研究主要终点为OS，次要终点为无复发生存期（RFS）、不良事件（AE）及治疗完成比例（图1）。 从2013年9月至2018年6月，共入组440例患者(观察组，n=222例；S-1辅助治疗组，n=218)。数据截止日期为2023年6月23日，中位随访时间为61.5个月。在所有随机患者中，观察组5年OS为52.2%（45.4-58.5），S-1组为64.1%（57.4-70.1）（图2）。 图2 总生存期数据 在440例患者中，54.3%患者发生RFS事件（观察组57.2%；S-1组为51.4%）。观察组和S-1组的5年RFS率分别为45.9%（39.3-52.3）和53.6%（46.8-60.0）（图3）。 图3 无复发生存期数据 大多数预先指定的亚组分析（年龄、原发部位、分期、淋巴结转移、切除类型和血清CA19-9水平）显示S-1组OS和RFS获益。 JCOG1202/ASCOT研究是一项针对胆道系统肿瘤术后辅助治疗的Ⅲ期临床研究，作为一项多中心、优效性、平行设计的随机对照试验，JCOG1202/ASCOT研究结果表明S-1辅助治疗可有效改善患者生存。此外，亚组分析进一步提示，在淋巴结阳性、R0切除、不同原发部位患者中，术后S-1辅助治疗在OS及RFS方面均可实现生存获益。虽然需要更成熟的随访数据和更多的研究才能得出最终结论，但S-1单药辅助治疗胆系肿瘤对患者生存的改善已经初步显现。JCOG1202/ASCOT研究在提高胆道癌患者术后生存率方面显示出了积极的趋势。然而，研究也存在少量争议，需要进一步的讨论与思考。例如，尽管S-1辅助治疗实现了对OS的持久改善，但在RFS持久获益并不显著，这提示我们可能需要更深入地研究其长期疗效及潜在机制，并探索可能的优化治疗方案以延长RFS，以期为胆道癌患者提供更有效的治疗选择并改善其生活质量。
